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“恨不得自己掏錢研發(fā)!”多系統(tǒng)萎縮癥用藥困境

發(fā)布時(shí)間:2022-01-05 10:06:00來源: 健康時(shí)報(bào)

  “每次聽說有病友走了,就有一種無力感,不知道什么時(shí)候才會(huì)有治療的藥。”多系統(tǒng)萎縮癥患者家屬徐文(化名)所在的病友群里,每隔一段時(shí)間就會(huì)聽到“有人走了”的消息。

  多系統(tǒng)萎縮為我國第一批罕見病目錄收錄病種,迄今為止,沒有特效藥面世?!抖嘞到y(tǒng)萎縮診斷標(biāo)準(zhǔn)中國專家共識(shí)》顯示,多系統(tǒng)萎縮是一種罕見的、快速進(jìn)展的、致命的神經(jīng)退行性疾病,60%的患者5年后需要借助輪椅,患者的平均生存年限約為8~10年。

  徐文的丈夫是一名多系統(tǒng)萎縮(小腦型)患者,自2016年開始,生活自理能力便逐漸散失。與疾病對(duì)抗的漫長過程中,被消磨的不僅是這個(gè)家庭的積蓄,還有對(duì)于治愈的希望。

  “一開始只是說話口齒不清,后來逐漸走路也不太順暢,2016年4月,醫(yī)生告訴我說是多系統(tǒng)萎縮癥,全世界范圍內(nèi)都沒有解藥,最多只能活2年,我當(dāng)時(shí)一聽整個(gè)人都崩潰了?!毙煳幕貞浧甬?dāng)時(shí)丈夫被確診時(shí)的場景,語氣仍顯激動(dòng)。

  徐文并不想放棄,接下來要面對(duì)的,則是一段無比艱辛的尋醫(yī)問藥之旅。

  “除了出現(xiàn)類似于帕金森癥的運(yùn)動(dòng)障礙,他的血壓控制、膀胱功能、腦神經(jīng)都逐漸出現(xiàn)了問題,沒有針對(duì)性的解藥,我只能帶著他一個(gè)科室又一個(gè)科室地跑,腦神經(jīng)功能衰退就服用艾迪苯醌,消化功能退化就服用營養(yǎng)補(bǔ)充劑,血壓高就服用血壓控制藥物……聽說中藥和針灸理療能夠治好,我們每個(gè)月也去看中醫(yī),但即使再努力,也只是延緩了病情發(fā)展的速度而已,如今,他連大小便都已不能自理?!毙煳母嬖V健康時(shí)報(bào)記者。

  徐文記得,2017年的時(shí)候,多系統(tǒng)萎縮患者群中有超500人,如今只剩下了100多人。“有時(shí)候我們恨不得自己掏錢去做科研,去研發(fā)救命藥?!?/p>

  針對(duì)罕見病藥物研發(fā)難度大,藥企意愿不高的問題,2019年2月,《關(guān)于罕見病藥品增值稅政策的通知》發(fā)布,明確對(duì)首批21個(gè)品種的罕見病藥品按照簡易辦法依照3%征收率計(jì)算繳納增值稅。2020年9月,罕見病藥品清單再次進(jìn)行了動(dòng)態(tài)調(diào)整,將14個(gè)最新批準(zhǔn)注冊(cè)的罕見病治療藥品納入到了第二批清單中,以享受相關(guān)增值稅政策。

  對(duì)于目前尚無特效藥上市的罕見病患者而言,北京協(xié)和醫(yī)院黨委書記吳沛新告訴記者,拓展同情用藥,是解決這部分患者‘無藥可用’的新探索之一,而這一探索在現(xiàn)實(shí)中已經(jīng)有了成功的模板。2021年6月,在多方共同努力下,“無藥可用”的陣發(fā)性血紅蛋白尿癥的罕見病患者在等待83天后,以拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥方式,用上了尚在臨床試驗(yàn)期的藥品。

  與此同時(shí),罕見病藥品審評(píng)審批正在提速。2021年,國家藥監(jiān)局新批準(zhǔn)利司撲蘭口服溶液用散等10個(gè)罕見病藥品,用于治療脊髓性肌萎縮癥等罕見病。目前,已有26個(gè)罕見病藥物通過臨床急需境外新藥專門通道獲批上市,罕見病治療藥品在三批遴選發(fā)布的81個(gè)臨床急需境外藥物中超一半。

  “我們最大的希望是‘有藥可用’,特效藥盡快研發(fā)盡快上市。在那之前,我的目標(biāo)只有一個(gè),嘗試一切可能來救我的丈夫。”徐文說。(譚琪欣)

(責(zé)編: 李雨潼)

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