我國科學(xué)家在干細胞治療糖尿病研究中獲得重要進展
我國科學(xué)家在干細胞治療糖尿病研究中獲得重要進展,由北京大學(xué)鄧宏魁研究團隊、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院彭小忠研究團隊和天津市第一中心醫(yī)院沈中陽研究團隊合作,解決了高效誘導(dǎo)人多能干細胞(IPS)分化成為功能成熟的胰島細胞的難題,有望在將來成為治愈1型糖尿病更為理想的治療方案。
研究團隊利用臨床前期靈長類糖尿病動物模型,系統(tǒng)性評價了IPS來源的胰島移植治療糖尿病的安全性和有效性,為進一步規(guī)范化實施IPS來源的胰島移植治療糖尿病臨床研究奠定了堅實的基礎(chǔ)。
相關(guān)研究成果2月4日在線發(fā)表于國際權(quán)威期刊《自然·醫(yī)學(xué)》。
1型糖尿病是由于免疫系統(tǒng)破壞了產(chǎn)生胰島素的胰島細胞,患者依賴胰島素治療,但長期胰島素治療仍然不能避免糖尿病并發(fā)癥的發(fā)生和發(fā)展,并且胰島素用量過高會導(dǎo)致低血糖發(fā)作,嚴重者可以威脅患者生命。雖然胰島移植可以有效治療1型糖尿病,顯著降低糖尿病嚴重并發(fā)癥的發(fā)生和發(fā)展,但適合胰島移植的胰腺供體嚴重短缺,限制了胰島移植臨床廣泛應(yīng)用。
IPS是具有多項分化潛能的干細胞,可以在體外通過誘導(dǎo)分化成為功能成熟的胰島細胞,但分化效率低下一直是阻礙其發(fā)展的重要瓶頸。鄧宏魁研究團隊大幅度優(yōu)化了IPS向胰島細胞的分化方案,重點解決了如何高效率地誘導(dǎo)從胰腺前體細胞向胰島內(nèi)分泌細胞命運特化的技術(shù)難題,從而使體外大規(guī)模制備功能成熟的胰島細胞成為可能。
研究團隊通過臨床前期靈長類糖尿病模型,將人IPS來源的胰島移植給糖尿病恒河猴,受體猴血糖控制水平較移植前得到明顯改善,糖化血紅蛋白顯著下降,并且病理學(xué)檢測結(jié)果顯示移植的胰島細胞存活并保持良好的功能。更為重要的是,研究團隊在靈長類動物實驗周期內(nèi),未發(fā)現(xiàn)移植細胞發(fā)生致瘤現(xiàn)象,初步驗證了人IPS來源的胰島移植治療方案的安全性。
據(jù)本文共同第一作者,天津市第一中心醫(yī)院器官移植中心王樹森教授介紹,臨床前期靈長類動物實驗是IPS來源的胰島移植臨床研究的重要前期基礎(chǔ),可以較好地評估治療方案的安全性和有效性,對后續(xù)臨床研究的順利實施具有十分重要的指導(dǎo)意義。團隊將繼續(xù)優(yōu)化IPS向胰島分化及移植方案,系統(tǒng)性開展IPS來源的胰島移植臨床研究工作,力爭早日讓廣大1型糖尿病患者受益。
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