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如何讓更多罕見病患者“有藥可?!薄坝兴幙蛇x”

發(fā)布時間:2023-04-03 14:44:00來源: 中國青年報

  雖然部分藥品已被納入國家醫(yī)保,但臨床可及仍然面臨挑戰(zhàn),罕見病藥物的保障在各地落地的情況差距大。

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  今年4歲的端端是浙江大學(xué)附屬兒童醫(yī)院急診科的常客,幾乎每周六,父親都會帶著他到醫(yī)院靜脈注射唯銘贊(依洛硫酸酯酶α注射液)——這是治療黏多糖貯積癥IVA型的一款藥品。

  由于體內(nèi)缺少一種可以分解黏多糖的酶,黏多糖貯積癥IVA型患者體內(nèi)多個器官都會受到影響,有的呈現(xiàn)面容特殊、關(guān)節(jié)僵硬等癥狀,而唯銘贊就是治療這種罕見病的一種人工合成的酶。

  “這個藥只能延緩病情進(jìn)展,不能治愈。要持續(xù)地打,而且是終身用藥?!倍硕烁赣H說,他們希望減緩端端病情惡化的速度,等待治愈的希望。

  目前,5毫克的唯銘贊單瓶售價7500元,需要按患者體重用藥。“端端體重25斤,一年用藥費用高達(dá)100多萬元?!倍硕烁赣H向中青報·中青網(wǎng)記者報出這一串?dāng)?shù)字,這是他每天都會算的賬,也是壓在他心里的一座“大山”。

  一些患者從“有藥可用”到“有藥可保”“有藥可選”

  不少罕見病患者都面臨過“境外有藥,境內(nèi)無藥”的窘境?!拔覀冏铌P(guān)注的是病人能不能用得上特效藥。”浙江大學(xué)附屬兒童醫(yī)院主任醫(yī)師鄒朝春說,“唯銘贊其實是通過罕見病的特殊通道進(jìn)入中國大陸市場的?!?/p>

  一般而言,藥品進(jìn)入中國市場需要在國內(nèi)做完IV期臨床試驗,積累了充分的試驗數(shù)據(jù)證明其效用,才能正式獲批上市。不過,為了讓罕見病患者能更早用上藥,目前國家藥監(jiān)局等部門已允許部分罕見病藥品可以一邊讓患者使用,一邊做 IV期臨床試驗,以此加快罕見病藥品在國內(nèi)上市的步伐。2018年11月至今,國家藥監(jiān)局先后發(fā)布三批臨床急需境外新藥名單,列入名單的品種可直接提出上市申請,CDE(國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心)建立了專門通道加快審評。

  “另外,國家還有一個政策,即允許衛(wèi)健委公布的罕見病協(xié)作醫(yī)院牽頭,在特定的醫(yī)院為指定病人申請國外獲批但國內(nèi)尚未獲批的藥物?!编u朝春說,“這在以前是不可想象的?!?/p>

  2022年6月,國家衛(wèi)健委、國家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布《臨床急需藥品臨時進(jìn)口工作方案》和《氯巴占臨時進(jìn)口工作方案》,積極探索通過一次性進(jìn)口途徑解決罕見病患者用藥難題。除了保障患者“有藥可用”之外,國家醫(yī)保局的“靈魂談判”也讓越來越多的罕見病患者得以“有藥可?!?。

  病痛挑戰(zhàn)基金會聯(lián)合沙利文咨詢發(fā)布的《2023中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》(以下簡稱《報告》)顯示,目前,已有31種罕見病的73種藥物納入醫(yī)保,其中甲類藥物17種,乙類藥物56種。甲類藥物能夠全額報銷,乙類藥物需要自付一部分,報銷一部分,報銷比例因各地政策和藥物有所不同,通常為70%至80%。

  “與前5輪醫(yī)保談判相比,今年的調(diào)整體現(xiàn)出國家醫(yī)保對罕見病患者等特殊人群用藥的重視?!蹦祥_大學(xué)衛(wèi)生經(jīng)濟與醫(yī)療保障研究中心主任朱銘來教授介紹,一共有7種藥物進(jìn)入2022國家醫(yī)保目錄,而且建立了單獨的申報通道,這是第一次單獨循環(huán)。

  這7種罕見病用藥涉及多發(fā)性硬化、肺動脈高壓、遺傳性血管性水腫、肌萎縮側(cè)索硬化、脊髓性肌萎縮癥和視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病。其中,脊髓性肌萎縮癥(SMA)的口服藥利司撲蘭成功進(jìn)入醫(yī)保目錄,此前,同樣用于治療SMA的諾西那生鈉注射液已被納入2021國家醫(yī)保目錄。對SMA患者來說,實現(xiàn)了從“有藥可用”到“有藥可?!薄坝兴幙蛇x”。

  罕見病藥物保障,各地差距不小

  雖然部分藥品已被納入國家醫(yī)保,但臨床可及仍然面臨挑戰(zhàn),罕見病藥物的保障在各地落地的情況差距大。

  “我覺得‘雙通道’可能是未來最重要的能保證醫(yī)保好政策落地的有效手段?!北本┽t(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師殷劍認(rèn)為,“‘雙通道’既讓醫(yī)院不必?fù)?dān)負(fù)過多的醫(yī)保費用,又幫助患者達(dá)到藥物可及性?!彼^“雙通道”,是指在醫(yī)院之外開辟第二通道,即患者可憑醫(yī)院處方在醫(yī)保定點藥店購藥,由此藥費不經(jīng)由醫(yī)院,直接通過藥店與醫(yī)?;鸾Y(jié)算。

  不過,“雙通道”政策執(zhí)行中也面臨新的問題。“通過雙通道在藥店拿藥的患者可能不會定期找醫(yī)生去復(fù)查,無法做到規(guī)范地隨訪和觀察。”多發(fā)性硬化患者、病痛挑戰(zhàn)基金會脫髓鞘項目負(fù)責(zé)人楊毛毛認(rèn)為,這樣不利于監(jiān)測病情,也無法通過復(fù)查的反饋,監(jiān)測患者使用藥物的效果。

  還有業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為,“雙通道”可能會造成藥品的濫用和誤用。有醫(yī)生告訴記者,目前“雙通道”政策在某些省市未能徹底打通,患者依舊需要自費用藥。

  不過在殷劍看來,沒有任何一項措施是從開始就完美的?!翱梢悦^過河,先讓患者用起來,保證政策落地。”

  醫(yī)保目錄外的高值罕見病藥怎么辦

  與此同時,仍有多種罕見病藥物沒能被納入醫(yī)保。上述《報告》顯示:目前,31種罕見病的73種藥物已納入我國醫(yī)保,另有24種罕見病的30種藥物未納入醫(yī)保,其中有16種罕見病的全部治療藥物(共計16種)均未納入醫(yī)保,他們中的13種藥物屬于高值藥,年治療費用多為幾十萬元到上百萬元,遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過“災(zāi)難性衛(wèi)生支出”的上限。

  太貴,是這些罕見病藥物未能進(jìn)入醫(yī)保的主要原因?!拔ㄣ戀澮婚_始進(jìn)來的時候很貴,不愿意降價,后來又有買2送1或買3送1的機制,到去年(2022年)3月份我家孩子開始用藥的時候,我們和藥方談判,每年花夠50萬元就可以贈藥?!倍硕烁赣H說,這一價格對于這個年收入不足40萬元的家庭來說也很難承受。

  好消息是,經(jīng)過地方普惠險“西湖益聯(lián)?!眻箐N之后,去年端端家里的購藥花費又能減少大約10萬元。對于在其保障范圍內(nèi)的罕見病病種及藥品,“西湖益聯(lián)?!笨鄢甓壤塾?萬元起付線后,按60%比例進(jìn)行給付,年度累計最高支付限額15萬元。端端可享受近10萬元減免。

  近年來,地方政府探索罕見病用藥保障機制的腳步從未停歇,尤其是想盡辦法保障未納入目錄的罕見病高值創(chuàng)新藥的用藥?!秷蟾妗分赋觯?jīng)過多年實踐,地方罕見病用藥保障機制在2019年至2021年逐漸形成以浙江為代表的“專項基金”模式,以山東、四川成都為代表的“大病保險”模式,以廣東佛山為代表的“醫(yī)療救助”模式。

  各地探索出的“普惠險”“專項資金保障”等,也在盡力減輕患者家庭的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)。

  端端父親理解國家醫(yī)保要“全國一盤棋”,但仍然羨慕那些在待遇清單制度出臺之前就把唯銘贊納入地方醫(yī)保的省市。據(jù)他了解,有的城市將罕見病患者年度藥品費用上限定為46萬元,其中醫(yī)保最高可報銷40萬元。唯銘贊也在這個保障范圍內(nèi)。

  “醫(yī)療保障待遇清單制度對各地的待遇水平進(jìn)行了統(tǒng)一,體現(xiàn)了醫(yī)保制度的公平性。但是,地方福利的水平一旦下降,便可能引發(fā)公眾不滿。”朱銘來告訴記者。

  探索罕見病支付保障新方向

  今年1月,江蘇省人大通過了《江蘇省醫(yī)療保障條例》,其中明確,對于罕見病要建立一個特殊的類似基金的管理模式。朱銘來認(rèn)為江蘇提供了一個很好的示范,“在基本醫(yī)保的基礎(chǔ)上開設(shè)一些單獨的特殊的基金保障?!?/p>

  同時,朱銘來認(rèn)為要把原先地方醫(yī)保里的一些保障內(nèi)容,有效地轉(zhuǎn)化到普惠型商業(yè)補充醫(yī)療保險(以下簡稱“惠民保”)當(dāng)中?!熬拖瘛菝癖!诓粩嗟匕岩恍┖币姴〖舆M(jìn)來?!蹦壳埃鞯卣谔剿鞯摹盎菝癖!蓖ǔS傻胤秸疇款^,保險企業(yè)承保,是針對一定區(qū)域內(nèi)基本醫(yī)保參保人的補充醫(yī)療保障。端端使用的“西湖益聯(lián)保”就是其中之一。

  據(jù)《報告》觀察,截至2022年各地已有超過250款保險產(chǎn)品上市,普惠險已經(jīng)成為政府主導(dǎo)的多層次醫(yī)療保障體系建設(shè)的重要部分。對于需要終身服藥的罕見病患者來說,少花一分錢就是多一分希望。

  此外,關(guān)注罕見病領(lǐng)域的慈善公益機構(gòu)也是多層次醫(yī)療保障體系的重要一環(huán)。公益機構(gòu)是各方力量的鏈接者,可以銜接醫(yī)保政策、商業(yè)保險、企業(yè)與民間慈善等各方力量。

  北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會就是聚焦罕見病領(lǐng)域的一家公益組織,該基金會秘書長馬滔認(rèn)為,公益機構(gòu)是罕見病用藥多層次保障體系中的共建者角色,能在政策不斷的疊加與落地中“身處一線”摸清患者需求,幫助患者“打通最后一公里用藥”。不過,“對于百萬治療費用來說,慈善基金會籌集的資金杯水車薪”。

  作為一名治療罕見病的醫(yī)生,鄒朝春最希望的是看著這些孩子病情延緩,甚至結(jié)婚生子。他常常安慰罕見病患者及家屬:“科學(xué)的進(jìn)展是非??斓模袝r候感覺可能還是很遙遠(yuǎn)的治愈方式,只要攻克了某個技術(shù)難題,很快就會到來?!?/p>

  端端的父親希望端端能和正常孩子一樣上學(xué),擁有完整的人生。他相信鄒醫(yī)生說的,“那個帶著治愈希望的美好未來或許就是明天”。

  中青報·中青網(wǎng)見習(xí)記者 王雪兒 記者 王林 來源:中國青年報

(責(zé)編:陳濛濛)

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