【閱讀提示】愛不罕見！超80種罕見病用藥進醫(yī)保

　　光明網(wǎng)評論員：2024年2月29日，是第17個國際罕見病日。前不久，最新版國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整新增15個目錄外罕見病用藥，覆蓋16個罕見病病種，一些長期未得到有效解決的罕見病，如戈謝病、重癥肌無力等均在其列。迄今，超過80種罕見病治療藥品已納入國家醫(yī)保藥品目錄名單。這有望為我國2000多萬名罕見病患者帶來福音。

　　梳理一番就能發(fā)現(xiàn)，近些年罕見病用藥保障不斷發(fā)力。2018年，第一批罕見病目錄發(fā)布，2023年，第二批罕見病目錄出爐，短短幾年時間，相關(guān)機制迅速建立，社會對罕見病的認知也快速提升?？梢哉f，這是個跨越式的進步。

　　雖名為罕見病，但由于我國人口基數(shù)較大，其絕對數(shù)量并不低。而罕見病由于可用藥物少、價格較高，一旦罹患對家庭來說就構(gòu)成了巨大的負擔。社會如何兜底，也考驗著醫(yī)保制度的成色。

　　將罕見病用藥納入醫(yī)保藥品目錄，當然是最有效的一種辦法。這不僅可以大幅改善藥物的可及性和可負擔性，也會刺激藥企進行藥物投放和藥物研發(fā)。據(jù)《2024中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》（下稱《報告》）稱，截至2023年底，基于兩批罕見病目錄的發(fā)布，中國目前已有165種罕見病藥物上市，覆蓋92種罕見病種。

　　同時為加強罕見病藥物研發(fā)，《醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃指南》《“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃》等一系列文件密集出臺，引導企業(yè)加強研發(fā)治療罕見病特效藥物；北京兒童醫(yī)院等醫(yī)療和科研機構(gòu)對罕見病用藥的研發(fā)和評價作出相應布局。罕見病用藥狀況，確實在快速改善。

　　當然，當前罕見病用藥保障也存在一些新課題。據(jù)《報告》所稱，目前存在一些諸如進入醫(yī)保目錄的罕見病藥物地方保障落地情況差距大、部分進入醫(yī)保目錄的藥品無法在醫(yī)院購買等問題，一些“最后一公里”的堵點仍需打通，這也意味著罕見病用藥保障沒有終點，仍需要各方努力臻于完善。

　　而從醫(yī)保本身來說，在總量有限的情形下，如何給罕見病用藥留足配額，也是一種非常細致的“切蛋糕”。病人是平等的，每一個患病的人都希望自己得到最大程度的關(guān)照。但作為一種集體性的制度安排，做好罕見病用藥保障、或者說任何疾病的用藥保障，仍需要醫(yī)保基金不斷做大蛋糕，充實資金量。只有在醫(yī)?；鹱銐虺湓５那闆r下，疾病保障的水位才會整體抬升，罕見病患者自然也會受惠于這種整體趨勢，得到更多的托舉。

　　此外，有業(yè)內(nèi)人士建議可以通過建立專項基金或?qū)ο嚓P(guān)藥企進行稅收減免等措施，從其他角度著手豐富保障體系。這些建議確實值得聆聽。人們應當拓展思路，通過各種辦法激活各路社會力量，共同為罕見病患者提供更多可能的援助。

　　事實上，人們和罕見病的斗爭，也是人類和疾病斗爭的縮影。有數(shù)據(jù)顯示，目前全球已確認的罕見病超7000種，并以每年250-280種的速度遞增，罕見病依然在以出人意料的方式，給許許多多的家庭帶來重創(chuàng)。人類只能以越挫越勇、遇強則強的姿態(tài)，和罕見病較量。

　　而想取得一場場“戰(zhàn)役”的勝利，不只是依靠醫(yī)學，也得依靠“社會學”——社會利益的分配設(shè)計，公共政策的制定出臺。從這個角度說，我們所有人都在和罕見病戰(zhàn)斗，解決罕見病問題也是人類整體的勝利。

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